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FDA批准全球首款A型血友病基因治疗上市

2025-09-30 09:55:20

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FDA批准全球首款A型血友病基因治疗上市,快急哭了,求给个思路吧!

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2025-09-30 09:55:20

FDA批准全球首款A型血友病基因治疗上市】近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了全球首款针对A型血友病的基因治疗方法,标志着该疾病治疗进入新阶段。

该疗法名为“Etranacogene Betapar”,通过一次性输注,将功能性凝血因子VIII基因导入患者体内,从而改善血液凝固功能。临床试验显示,该疗法显著降低了出血事件的发生频率,并减少了对传统凝血因子替代治疗的依赖。

以下是该疗法的关键信息:

项目 内容
药物名称 Etranacogene Betapar
适应症 A型血友病
作用机制 基因治疗,补充凝血因子VIII
给药方式 静脉输注
临床效果 减少出血事件,降低治疗频率
FDA批准时间 2024年

此批准为A型血友病患者提供了新的治疗选择,具有重要临床意义。

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提示:本内容不能代替面诊,如有不适请尽快就医。