【FDA批准全球首款A型血友病基因治疗上市】近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了全球首款针对A型血友病的基因治疗方法,标志着该疾病治疗进入新阶段。
该疗法名为“Etranacogene Betapar”,通过一次性输注,将功能性凝血因子VIII基因导入患者体内,从而改善血液凝固功能。临床试验显示,该疗法显著降低了出血事件的发生频率,并减少了对传统凝血因子替代治疗的依赖。
以下是该疗法的关键信息:
项目 | 内容 |
药物名称 | Etranacogene Betapar |
适应症 | A型血友病 |
作用机制 | 基因治疗,补充凝血因子VIII |
给药方式 | 静脉输注 |
临床效果 | 减少出血事件,降低治疗频率 |
FDA批准时间 | 2024年 |
此批准为A型血友病患者提供了新的治疗选择,具有重要临床意义。
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