【密固达的作用】密固达(Miglustat)是一种用于治疗某些罕见遗传性疾病的药物,主要用于治疗戈谢病(Gaucher disease)和尼曼-匹克病C型(Niemann-Pick C disease)。它通过抑制特定的糖脂代谢过程,减少异常物质在体内的积累,从而缓解病情。
以下是密固达的主要作用总结:
作用类别 | 具体内容 |
药物类型 | 糖脂合成抑制剂 |
适应症 | 戈谢病、尼曼-匹克病C型 |
作用机制 | 抑制葡萄糖脑苷脂合成酶 |
临床效果 | 减少异常脂质堆积,改善器官功能 |
常见副作用 | 腹泻、恶心、体重下降 |
密固达需在医生指导下使用,患者应定期进行医学评估以确保疗效与安全性。
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