【基因治疗是什么】基因治疗是一种通过修改或替换患者体内有缺陷的基因来治疗疾病的方法。它旨在从根本上解决遗传性疾病，而非仅缓解症状。
| 项目 | 内容 |
| 定义 | 通过改变患者细胞中的基因来治疗疾病的技术 |
| 目的 | 修复或替代异常基因，恢复正常功能 |
| 方法 | 包括基因插入、基因编辑（如CRISPR）等 |
| 应用 | 治疗遗传病（如地中海贫血、囊性纤维化）等 |
| 风险 | 可能引发免疫反应或意外基因变化 |
| 发展 | 技术不断进步，临床应用逐步扩大 |
基因治疗为许多难治性疾病提供了新的希望，但仍需进一步研究以确保其安全性和有效性。
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